不远的未来，基于RNA的药物能通过介入将DNA信息转变成蛋白的细胞过程，治疗一系列遗传性疾病。不过，研究证明，在让这些微小的RNA有效载荷混过身体防线并进入期望的组织的同时避免运载工具产生的毒副作用是一件非常棘手的事情。伊奥尼斯制药公司最近宣布，一种名为抗转录疗法的RNA方法在治疗亨廷顿病的一期试验中减少了毒性大脑蛋白。同时，若干正在进行的临床试验将测试把细胞变成治疗性蛋白工厂的信使RNA分子。

(摘自《科学》)